«الغذاء والدواء» تعتمد تسجيل «جاسكايد» لعلاج التليف الرئوي مجهول السبب لدى البالغين

اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء تسجيل مستحضر «جاسكايد» (نيراندوميلاست)، الذي سبق تعيينه مستحضراً يتيماً ضمن برنامج الأدوية اليتيمة، لعلاج المرضى البالغين المصابين بالتليف الرئوي مجهول السبب؛ وهو من أمراض الرئة النادرة التي تتراكم فيها الأنسجة الندبية الليفية تدريجياً دون سبب معروف، مما يُفضي إلى ضيق التنفس والسعال المستمر.

وأوضحت الهيئة أن «جاسكايد» ينتمي إلى مثبطات إنزيم الفوسفوديستيراز من النوع الرابع، ويتميز بتأثير تفضيلي على النوع الفرعي الرابع (PDE4B) الموجود في الرئتين، والذي يؤدي دوراً محورياً في عمليات التليف والالتهاب. ومن خلال تثبيط هذا الإنزيم، يعمل المستحضر على رفع مستويات «أحادي فوسفات الأدينوزين الحلقي» داخل الخلايا، والحد من عوامل النمو المحفزة للتليف والسيتوكينات الالتهابية التي ترتفع لدى مرضى التليف الرئوي مجهول السبب.

وأشارت الهيئة إلى أن الموافقة على المستحضر جاءت عقب تقييم شامل لفعاليته وسلامته وجودته، إذ شملت الدراسة المحورية من المرحلة الثالثة (FIBRONEER-IPF) 1,177 مريضاً، جرى توزيعهم عشوائياً لتلقي «جاسكايد» بجرعة 9 ملغ مرتين يومياً، أو 18 ملغ مرتين يومياً، أو الدواء الوهمي، وذلك على مدى 52 أسبوعاً.

وعند الأسبوع 52، بلغ متوسط الانخفاض في السعة الحيوية القسرية (FVC) نحو 115 مل في مجموعة جرعة 18 ملغ، و139 مل في مجموعة جرعة 9 ملغ، مقارنةً بـ 184 مل في مجموعة الدواء الوهمي. وبلغ الفرق مقارنةً بالدواء الوهمي 69 مل لجرعة 18 ملغ، و45 مل لجرعة 9 ملغ، مع تحقيق كلتا الجرعتين انخفاضاً ذا دلالة إحصائية في إبطاء تراجع وظائف الرئة.

وجاءت هذه النتائج داعمةً لدراسة سابقة من المرحلة الثانية شملت 147 مريضاً، أظهرت تأثيراً إيجابياً للمستحضر بجرعة 18 ملغ مرتين يومياً على السعة الحيوية القسرية مقارنةً بالدواء الوهمي بعد 12 أسبوعاً. ولفتت الهيئة إلى أن الأعراض الجانبية الأكثر شيوعاً شملت الإسهال والغثيان وفقدان الشهية والوزن وآلام الظهر، مؤكدةً أن استخدام المستحضر يستلزم إشرافاً طبياً وفق النشرة المعتمدة.

ويهدف برنامج الأدوية اليتيمة إلى دعم تطوير وتسجيل المستحضرات الموجهة لعلاج الأمراض النادرة والحالات ذات الخيارات العلاجية المحدودة، بما يُسهم في تسريع وصول العلاجات النوعية وتوسيع نطاق الخيارات المتاحة للمرضى، انسجاماً مع مستهدفات برنامج تحول القطاع الصحي ضمن رؤية السعودية 2030.